Thursday, 20 Sep 2018

Nuovo approccio terapeutico al morbo di Parkinson

Un nuovo interessante approccio alla cura del morbo di Parkinson è in via  di sperimentazione. Cellule di maiale impiantate nel cervello di persone affette da questa terribile malattia potrebbero fermarne la progressione.

L’approccio è ancora nelle prime fasi di test, ma i risultati iniziali del trattamento provato su quattro persone sembrano promettenti, infatti tutti mostrano miglioramenti a 18 mesi dall’intervento chirurgico. Le persone con la malattia di Parkinson , che provoca tremori e difficoltà di movimento, di solito peggiorano nel tempo.

La malattia è causata dalla progressiva perdita delle cellule cerebrali che producono dopamina, un mediatore chimico che aiuta a controllare i movimenti. I farmaci attuali sostituiscono la dopamina mancante ma, con l’andare del tempo, la loro efficacia svanisce progressivamente.

La Living Cell Technologies , con sede a Auckland, in Nuova Zelanda, sta sviluppando un trattamento che utilizza le cellule dal plesso coroide dei suini. Questa struttura del cervello produce un cocktail di fattori di crescita e molecole di segnalazione noti per aiutare a mantenere sane le cellule nervose.

Il mese scorso, il test è stato esteso ad ulteriori 18 persone a cui sono state impiantate cellule suine del plesso coroide. La speranza è che i fattori prodotti da queste cellule riescano a nutrire e mantenere sane le cellule cerebrali produttrici di dopamina dei pazienti, rallentando la progressione della malattia.

Questa tipologia di approccio ha avuto successo negli esperimenti sui ratti. Secondo Ken Taylor, della living Cell Technologies,  “È la messa a punto di una piccola fabbrica neurochimica per promuovere la crescita e la riparazione delle cellule nervose.

scansione del cervello di pazienti con
Ogni capsula impiantato nel cervello contiene circa 1.000 cellule di maiale – Living Cell Technologies

Le cellule di maiale sono collocate all’interno di un rivestimento poroso di alginato, ottenuto da alghe, che permette ai fattori di crescita prodotti di propagarsi nel tessuto cerebrale circostante ma che dovrebbe impedire alle cellule immunitarie dei pazienti di penetrarlo per attaccare le cellule di maiale. Questa stessa tipologia di approccio viene usata anche con le cellule del pancreas di maiale impiantate in persone affette da diabete.

Ogni capsula di alginato è di mezzo millimetro di larghezza e contiene circa un migliaio di cellule di maiale. Nel primo test sono state impiantate nel cervello di 4 pazienti 40 capsule.

Il team di studiosi ha registrato un miglioramento medio tra queste persone di 14 punti, misurati su una scala di 199 punti di gravità dei sintomi, che misura cose come quanto bene la gente può camminare e mangiare senza problemi. Steven Gill dell’Università di Bristol, nel Regno Unito, afferma, però, che i miglioramenti registrati dopo l’intervento potrebbero essere dovuti ad un effetto placebo: “Le cellule nervose non ricrescono così in fretta” sostiene.

In effetti, studi precedenti hanno evidenziato che i sintomi della malattia di Parkinson sembrano particolarmente sensibili all’effetto placebo, con alcuni pazienti che mostrano miglioramenti solo perché si aspettano di averli.

Gill suggerisce anche che i pazienti coinvolti nello studio potrebbero sembrare così tanto migliorati solo perché potrebbero avere esagerato la gravità dei loro sintomi per essere ammessi nella sperimentazione.

Tuttavia, i miglioramenti registrati su queste quattro persone sono stati mantenuti per un lungo periodo, oltre 18 mesi. Le persone con la malattia, di solito, peggiorano progressivamente di pochi punti l’anno.

La nuova sperimentazione, più ampia e controllata con placebo, dovrebbe far luce sulla questione. I primi risultati sono attesi per il mese di novembre.

In questo nuovo test, i pazienti sono stati impiantati con 120 capsule su entrambi i lati del loro cervello.

Un altro tipo di terapia cellulare per il Parkinson che ha dimostrato un certo successo utilizza impianti di cellule cerebrali produttrici di dopamina prelevate da feti abortiti ma si tratta di materiale difficile da reperire.

Ci sono anche speranze di trasformare le cellule staminali adulte in cellule che producono dopamina. Se questo può essere fatto utilizzando, ad esempio, le cellule della pelle di un paziente, si potrebbe eliminare il rischio di rigetto immunitario degli impianti.

Attualmente le cellule cerebrali di maiale sono studiate per il trattamento anche di altre malattie causate dalla morte di cellule nervose muoiono, tra cui il morbo di Alzheimer e la corea di Huntington.

Una preoccupazione con tali trapianti da animale a uomo è che eventuali i virus dormienti all’interno del DNA suino – chiamati porcine endogenous retroviruses – potrebbero trasmettersi ai pazienti ma ciò finora non si è verificato nei tanti pazienti che hanno ricevuto cellule del pancreas di maiale per il diabete.

In ogni caso si sta tentando di utilizzare la tecnologia CRISPR gene-editing per eliminare questi virus dal genoma del maiale.

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